深圳细胞谷携手阎锡蕴院士团队、陆道培医院开创双靶点CAR-T治疗AML临床新突破

深圳细胞谷携手阎锡蕴院士团队、陆道培医院开创双靶点CAR-T治疗AML 临床新突破——全球首款CLL1-CD146 CAR-T项目获伦理委员会审批，为复发难治AML患者带来新生希望。

近日，深圳细胞谷生物医药有限公司（以下简称 “深圳细胞谷”）与陆道培医院联合开展的 “CLL1-CD146 CAR-T细胞产品治疗复发难治性急性髓系白血病（AML）的安全性和有效性临床研究” 顺利通过伦理委员会审批。这一里程碑事件标志着人类医学史上首个针对AML的双靶点CAR-T免疫细胞治疗项目正式进入临床转化阶段，为全球复发难治性AML患者开辟了全新的治疗路径。

急性髓系白血病（AML）是一种恶性程度极高的血液肿瘤，尤其对于复发/难治（R/R）且不适合移植的患者，传统化疗或移植疗法疗效有限，5年生存率不足30%，临床需求亟待满足。此次获批的CLL1-CD146双靶点CAR-T项目，创新性采用“Niche-Targeting”（靶向生态位策略），通过同时靶向AML肿瘤细胞表面的CLL1抗原与肿瘤微环境基质细胞表面的CD146抗原，实现抗肿瘤并降低复发的双重疗效。

临床前研究显示，该双靶点CAR-T细胞在体外杀伤效率、抗耗竭能力及体内抗肿瘤活性上均显著优于单靶点CAR-T，尤其在模拟肿瘤复发的三轮刺激实验中，其PD-1、LAG3等耗竭标志物表达水平更低，长期抗肿瘤潜力凸显，为临床疗效提供了坚实的科学依据。

该临床研究与陆道培医院执行院长陆佩华教授合作，采用开放、单臂、剂量递增设计，计划纳入14-65周岁复发难治性AML患者20例，分低、中、高三个剂量组逐步探索最佳治疗剂量，研究周期为24个月。

研究将重点评估 CAR-T 细胞的安全性（如细胞因子风暴、神经毒性等不良反应）和有效性（包括完全缓解率、总生存期、无进展生存期等核心指标），同时探索细胞动力学特征及CD146表达水平对疗效的影响，为个体化治疗方案制定提供依据。

项目流程严格遵循法规要求，从患者外周血单个核细胞（PBMC）采集、CAR-T 细胞制备与质控，到清淋预处理、细胞回输及长期随访，全流程实施GMP级管理及动态监测，确保临床研究的规范性与安全性。

伦理委员会的审批通过，不仅是对该项目科学严谨性与伦理合规性的高度认可，更标志着双靶点CAR-T技术从基础研究迈向临床应用的关键一步。据了解，该项目将为复发难治性AML患者提供全新的治疗选择，尤其对于传统疗法无效的患者，有望通过精准靶向的免疫细胞治疗实现疾病缓解甚至治愈。

CD146表达于组成AML Niche的基质细胞上，尤其是间充质干细胞MSC上，且近年来表明CD146参与并促进恶性髓系细胞的增殖和存活。靶向CD146是靶向AML Niche的极具价值的靶点。CD146靶点作为辅助，攻克AML肿瘤微环境，增强CLL1 CAR-T抗肿瘤效果，减少复发！此研究为国际首创，具有很好的临床转化和应用前景！中科院阎锡蕴院士团队是CD146作为肿瘤血管标志分子的发现者，本研究中CLL1-CD146双靶点CAR-T细胞为阎锡蕴院士团队和深圳细胞谷团队合作开发完成。

作为项目核心合作方，深圳细胞谷是国内唯一具备临床级逆转录病毒载体 GMP工业化生产能力的CRO/CDMO企业，其全产业链实力为项目落地提供了关键支撑。深圳细胞谷拥有万余平GMP洁净车间及研发实验室，通过ISO9001 质量管理体系认证及P2实验室备案，建立了覆盖病毒载体包装、细胞制备全流程生产及质控的完整体系，临床级细胞产品制备成功率达100%。具备规模化量产能力，千余份标准化操作文件（SOP）确保生产一致性，病毒载体及细胞产品获中国CDE、美国FDA双重认可。临床上已为百余家三甲医院提供IIT伦理资料支持并产生实质合作，20余项细胞治疗项目获伦理审批，合作覆盖血液肿瘤、自身免疫性疾病等多个领域，技术转化能力久经验证。

深圳细胞谷董事长史渊源教授表示：“此次合作是细胞治疗技术与临床需求深度融合的典范。我们将凭借在病毒载体生产、细胞制备领域的核心优势，与河北燕达陆道培医院携手推进研究进展，力争早日为患者带来突破性疗法，推动中国细胞治疗技术走向世界前沿。”

未来，随着该临床研究的推进，CLL1-CD146 CAR-T技术有望成为AML治疗的 “下一代标杆”，为全球血液肿瘤治疗领域贡献中国智慧与中国方案。