喜讯|CD19 CAR-T治疗SLE+APS+TBIRS，“一箭三雕”

中国医科大学附属第一医院和深圳细胞谷生物医药有限公司近日在国际免疫学权威期刊《Frontiers in Immunology》（Q1, IF=5.9）发表重要临床研究成果（https://doi.org/10.3389/fimmu.2025.1645304），首次报道了使用抗 CD19 CAR-T 细胞疗法成功治疗一位同时患有系统性红斑狼疮（SLE）、抗磷脂综合征（APS）及 B 型胰岛素抵抗综合征（TBIRS）的复杂罕见病例。该成果为多系统自身免疫疾病的治疗提供了全新思路。

患者于 2020 年确诊SLE合并TBIRS，4 年间经历了激素冲击、免疫抑制剂、生物制剂等多种治疗方案，但病情反复且不断加重，最终发展为 APS 并出现眼底出血等危及生命的并发症。传统治疗长期依赖激素与抗凝药物，不仅副作用明显，还难以控制疾病进展。

深圳细胞谷研究团队采用逆转录病毒载体构建的抗CD19 CAR-T 细胞（FMC63 scFv+CD28 共刺激 + CD3ζ 激活域），通过 GMP 级生产制备并输注患者体内。治疗后出现以下显著效果：

• SLE 症状全面缓解：抗 dsDNA 抗体转阴，肌酐恢复正常，尿蛋白从 ++++ 降至 +；

• APS 得到有效控制：抗 β2GPI 抗体持续下降，凝血功能恢复正常；

• TBIRS 实现罕见治愈：血糖稳定，糖化血红蛋白恢复正常，无需继续降糖治疗；

患者在治疗后一周内康复，未出现细胞因子释放综合征（CRS）等严重不良反应，且已停用激素、抗凝药和降糖药，仅保留低剂量免疫调节剂。

这是全球首次报道 CAR-T 疗法成功治疗 TBIRS 综合征，也是极少数同时改善 SLE 和 APS 的案例。相比传统 B 细胞清除疗法，该研究是国际上首次使用的逆转录病毒载体（RVV)制备CAR-T治疗SLE的案例，RVV具有转导效率高、细胞稳定性好、质粒需求低的优势，为多系统自身免疫疾病提供了新的治疗范式。

作为国内领先的专注于临床转化应用的一站式解决方案服务商，深圳细胞谷未来将携手更多临床中心，深入开展细胞治疗的临床研究与转化应用，提供高质量的细胞制备服务。在自身免疫性疾病等领域，细胞谷将不断验证疗法的安全性与有效性，为更多难治性患者带来新的治疗希望。