喜讯|深圳细胞谷王建勋联合诺奖得主卡佩奇教授等在国际权威期刊《Molecular Therapy》发表基因编辑重要文章

近日，国际权威基因与细胞治疗期刊 《Molecular Therapy》 在线发表一项重要研究成果，题为《BASIC Enables Selection-Free Efficient Knock-In of Large DNA in Primary Human T Cells》。该研究提出了一种突破性的基因编辑平台 BASIC，为下一代细胞治疗的工程化与规模化提供了全新解决方案。

该论文的通讯作者之一 王建勋教授，现任 深圳细胞谷首席科学家，长期致力于基因编辑与细胞治疗关键技术研究。本研究亦由 2007 年诺贝尔生理学或医学奖得主 Mario R. Capecchi（马里奥·卡佩奇）教授及合作方中国农业大学吴森教授 共同担任通讯作者，体现了该成果在国际学术界的高度认可与重要地位。

在原代人 T 细胞中精准、高效地整合大尺寸治疗基因，一直是制约细胞治疗产业化的核心难题。传统方法往往依赖电转或随机病毒整合，不仅效率有限，还可能带来细胞损伤和安全隐患。

该研究提出的 BASIC 平台 创新性地将 BaEVshort 包膜病毒样颗粒（VLP） 与 AAV6 供体载体 相结合，实现了无需电转、无需药物筛选的一步式精准基因编辑。

研究显示，该平台在原代人 T 细胞中实现了：

· 超过 85% 的 CAR 定点敲入效率

· 超过 95% 的基因敲除效率

· 高细胞活性与高度一致的 CAR 表达

基于 BASIC 平台构建的 CAR-T 细胞，在体内外实验中均表现出更强的肿瘤杀伤能力、更低的功能衰竭标志物表达，并在小鼠模型中实现肿瘤的完全清除和 100% 生存率，显著优于传统慢病毒 CAR-T 技术路线。

此外，该平台还支持多基因同时编辑，并成功拓展至 NK 细胞，为通用型、现货型细胞治疗产品的开发奠定了关键技术基础。

王建勋教授表示，该研究不仅是基础研究的重要突破，更是面向临床和产业化的工程化解决方案。深圳细胞谷将持续推进相关技术在 CAR-T、CAR-NK 及其他细胞与基因治疗产品中的转化应用，加速推动中国原创技术走向国际临床舞台。